要是存在一种特效药物，它的售价去到70万元一针，可是患病的孩童有可能活不过两岁，那么一个普通的家庭该以怎样的方式去面对呢，近些年来，随着国家医疗保障制度持续完善，越来越多罕见病患者家庭看到了希望 。

医保政策的历史转变

曾经，我国医保目录针对的是常见病以及多发病的药品进行覆盖，众多罕见病药物没被纳入。2021年，“十四五”规划明确提出要完善罕见病用药保障机制，这成了医保政策重要转变的标志。国家医保局在之后几年，持续将多种罕见病药物纳入谈判范畴，让更多患者能够获得治疗 。

就拿脊髓性肌萎缩症即SMA来讲，这是种属于罕见病的病症，在中国存在大约三到五万人的患者数量，诺西那生钠注射液被纳入医保前，全中国只有极少部分患者能自己掏钱去用，政策转变后，在2022年，使用此药物的患者数量快速增长到2812人，和前一年相比增长超过十倍 。

罕见病患者的生存困境

年纪尚不足一岁的小石头，被发现无法正常抬头与翻身，经多次检查后确诊为SMA，此病症属罕见病范畴，患病者常面临诊断难、治疗难、用药费用高昂等多种困境，会导致肌肉无力及萎缩，最终患者可能失去行走、吞咽甚至呼吸能力 。

更为让人绝望的是，有特效药物存在，但其价格高昂，致使大多数家庭不敢涉足。小石头的父亲是马恒祥，他曾讲过，在知晓诺西那生钠每针售价为70万元时，感觉整个家庭陷入了绝境。这种困境在罕见病患者家庭里极为常见，好多家庭只能依靠网络筹款或者变卖家中财产来筹集医疗费用。

国家医保谈判的关键作用

2021 年底开展了国家医保药品目录谈判，诺西那生钠注射液在此次谈判里备受关注，国家医保局谈判代表张劲妮在谈判期间多次着重讲“每一个小群体都不应该被放弃”，最终该药因合理价格被纳入医保，这次谈判被公众叫做“灵魂砍价”，其显露出国家在维系患者、企业以及医保基金利益方面所付出的努力。

医保谈判机制通过以量换价的方式，确保了药企具有合理利润，极大程度降低了患者负担，诺西那生钠经过谈判后价格显著降低，加上医保报销，患者家庭实际承担的费用大幅下降，这种模式为其他罕见病药物的纳入提供了可行途径 。

患者家庭的实际受益

对于小石头一家而言，药物被纳入医保意味着得以重生，马恒祥表示，要是没有医保提供保障，整个家庭或许会因医疗费用而被掏空，如今小石头不仅能够持续接受治疗，并且还能够像其他孩子一样去学校上学，在山东济南丰奥嘉园小学里，他虽无法站立，但是依旧积极参与课堂活动，大声呼喊“起立” 。

经统计，诺西那生钠被纳入医保，在2022年，于国内销量实现增长，增长幅度为2.6倍，在这一全年里，总计有2812名患者，使用了14206针。这些数字背后，是一个个重新获得希望的家庭，许许多多的SMA患者，能够走出家门，进而重返校园或者工作岗位。

医疗保障制度的发展前景

“十四五”期间，我国医疗保障制度会持续完善罕见病用药保障机制，会继续扩大医保目录覆盖范围，会探索建立罕见病专项基金，会完善多层次医疗保障体系等，这些举措会进一步提升罕见病患者的用药可及性。

各地都在积极探寻契合本地区的罕见病保障模式，浙江等地构建了罕见病专项救助基金，江苏将部分罕见病归入大病保险保障范畴，这些地方的实践为国家层面政策的完备提供了珍贵经验。

社会各方的共同努力

罕见病用药保障提升，离不开政府给力，企业用力，医疗机构施力，社会各方协作，药企得合理定价且具持续创新能力，医疗机构要提高罕见病诊断及治疗能力，社会各界应多理解多支持，如教育工作者小石头的班主任王溪萌，要创造包容学习环境，助罕见病患儿更好参与社会活动。

随着社会对于罕见病认知水平的提高，越来越多的公益组织，还有社会力量，也加入到帮扶罕见病患者的行列当中，它们共同发力，正在为罕见病患者构建更为友好的社会环境。

极为少见病症，您身旁身患此般病症者可有耶，就医经历给您带去怎样触动耶，欢迎于评论领域分享所见所闻之事呀，若您觉得此文具价值，点赞并分享予更多人哟。

相关热词